黃細花代表：
您提出的“關于戈謝病列入罕見病醫保目錄的建議”收悉，現答復如下：
醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，主要有以下幾個方面：一是穩步提高醫保待遇水平。目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉居民醫保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
二是逐步將符合條件的罕見病藥納入醫保藥品目錄范圍。國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。2019年國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫保藥品目錄。
三是發揮醫療救助兜底功能。通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，進一步降低其醫療費用負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。
四是開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。2018年以來，我局會同衛生健康委、藥監局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內的罕見病用藥已納入集采范圍，中選價格從115.97元/片下降到20元/片。現已實現從試點到全國擴圍和常態化運行，逐步將罕見病用藥在內的更多品種納入集采。同時，積極指導地方針對非過評藥品及生物制劑等納入集采。
總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本被納入了基本醫療保險支付范圍，并為戈謝病等罕見病貧困患者提供了醫療救助方面的解決渠道。但是2019年我國城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，基本醫保難以承受。部分省份或地區通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地區內特殊罕見病患者高額醫療費用負擔，同時也帶來了地區間待遇差異和政策攀比等問題。
下一步，我們將貫徹落實《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》，研究建立健全罕見病患者用藥保障機制，通過多渠道籌措資金，合理減輕患者負擔。
感謝您對醫療保障事業的支持和關心。
國家醫療保障局
2020年9月16日