許虹等6位代表：
你們提出的“關于進一步縮短罕見病創新藥物醫保準入時間的建議”收悉，經商國家藥品監督管理局，現答復如下：
醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作。國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。2019年國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫保藥品目錄。
按照黨中央、國務院決策部署，我局近期已啟動了新一輪的醫保目錄調整工作，目前已公布《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案》（以下簡稱工作方案），根據工作方案，2020年目錄調整分為準備、企業申報、專家評審、談判和競價、公布結果5個階段，預期將于年底前完成全部工作。本次工作方案相比2019年增加了“企業申報階段”，并首次發布企業申報指南，對資料進行形式審查，對通過形式審查的藥品進行公示。調整工作程序更加明確，更加注重精細化管理，提高目錄調整的科學性。此外，工作方案征求意見過程中，根據社會反饋，已將藥品目錄調整范圍的截止日期由2019年底改2020年8月17日（含）前獲批的藥品。
下一步，我們將進一步完善醫保目錄動態調整機制，努力實現醫保藥品目錄動態化、常態化調整，促進藥品結構更加優化，管理更加規范，醫保資金使用效益更高，進一步提升基本醫保藥品保障水平，切實減輕群眾醫療費用負擔。
感謝你們對醫療保障事業的支持和關心。
國家醫療保障局
2020年9月16日