張光奇委員：
您提出的關于將罕見病納入慢性特殊病種的提案收悉，經商衛生健康委，現答復如下：
一、關于將罕見病逐步納入慢特病范疇
基本醫療保險在政策上不排斥包括罕見病在內的任何疾病，依法參加基本醫療保險并按規定繳費的人員，無論患何種疾病，其就醫發生的費用，符合規定的均可由基本醫療保險基金支付。在重點保障住院大病醫療費用支出的同時，推進建立基本醫療保險門診統籌，逐步將門診常見病、多發病醫療費用納入基本醫療保險保障范圍。考慮到部分慢性病和特殊病（以下簡稱“慢特病”）參保患者主要在門診治療且醫療負擔比較重的實際，各地根據醫療保險基金收支情況，把一些病期長、治療費用高的門診慢特病醫療費用納入統籌基金的支付范圍，減輕患者的個人負擔。
基本醫療保險實行屬地管理，籌資及待遇水平與當地經濟發展水平、醫療消費水平相適應。目前納入門診慢特病保障的病種范圍由各地根據自身情況自行確定，由于地區間在基金承受能力、經濟發展、醫療消費等方面存在差異，納入范圍的病種也有所不同。據我們了解，多的地方有六十余種，少的地方有十余種，一些經濟比較發達、基金收支情況較好的地方已經把部分罕見病病種納入保障范圍。
二、關于“在醫保政策上給予罕見病適當傾斜”
國家高度重視罕見病保障有關工作，近年來通過制定罕見病目錄、印發罕見病診療指南、優先審評審批罕見病用藥、拓展國家基本醫保藥品目錄范圍等，逐步加強罕見病保障。在醫保工作上，一方面，調整醫保目錄，擴大保障范圍。國家基本醫保藥品目錄調整過程中優先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。2000年以來，國家先后發布了5版醫保藥品目錄，醫保用藥范圍不斷擴大，水平逐步提升。2017年版目錄中，將血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化癥等罕見病的治療用藥納入目錄范圍，并通過談判準入的方式將治療多發性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子Ⅶa納入，同時大幅降低了價格。今年8月我局公布的新版醫保藥品目錄中，進一步增加了目錄中的罕見病用藥，如原發性肉堿缺乏癥、早發性帕金森等罕見病的治療用藥。同時，還有128個價格昂貴或對基金影響較大的獨家品種藥品經專家評審納入了擬談判藥品范圍，我局將與有關企業進行談判，適當降低價格后再納入目錄范圍，擬談判藥品中包括了治療肺動脈高壓、多發性硬化癥等罕見病的藥品。
另一方面，完善醫療保障政策實施綜合保障，梯次減輕患者費用負擔。近年來國家建立完善統一的城鄉居民醫保制度，整合各項醫療保障工作管理職能，發揮基本醫保、大病保險、醫療救助三重制度保障合力，落實醫保扶貧助力打贏脫貧攻堅戰，進一步減輕包括罕見病在內的參保患者醫療費用負擔。目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用支付比例分別達到80%左右和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民年人均可支配收入的6倍左右。城鄉居民大病保險已經全面推開，2019年進一步提高大病保險待遇水平，起付線降至上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。罕見病患者符合醫療救助對象標準的，醫療救助資助其參加城鄉居民醫保，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。通過享受綜合保障，貧困人口待遇保障水平可達到80%以上。
您的提案調研深入、貼近實際，對我們的工作很有參考價值。下一步，我們將按照國家有關部署，逐步完善醫療保障政策，確保包括罕見病患者在內的全體參保人的醫保權益；同時，結合用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍；同時積極會同有關部門，對創新罕見病的保障模式開展研究。
感謝您對醫療保障工作的關心和支持。
國家醫療保障局
2019年10月9日